Equipo del Massachusetts General Hospital probó con éxito un tratamiento de regulación genética que ayuda a reducir drásticamente los niveles de TAU, la proteína del desarrollo del Alzheimer. Más de 200,000 peruanos mayores de 60 años sufren de esta enfermedad.

El Alzheimer es una de las enfermedades más dolorosas tanto para los pacientes como para sus familias, pues implica un deterioro terrible de la memoria y un constante estado de confusión; sin embargo, la ciencia se acerca cada vez más a un tratamiento efectivo. Investigadores del Massachusetts General Hospital (Mass General), en alianza con Sangamo Therapeutics Inc., han aplicado con éxito una estrategia de ingeniería genética para reducir los niveles de TAU, la proteína que se acumula y se enreda en el cerebro durante el desarrollo del Alzheimer.

Como se describe en el medio de divulgación científica Science Advance, los investigadores aplicaron una tecnología de regulación genética denominada “factores de transcripción de proteínas de dedos de cinc (ZFP-TF)”, que son proteínas de unión al ADN que sirven para dirigir y afectar la expresión de genes específicos. En este caso, la terapia se diseñó para dirigir y silenciar la expresión del gen de la proteína TAU. Los ratones con la enfermedad de Alzheimer recibieron una única inyección del tratamiento, directamente en la región del hipocampo del cerebro o por vía intravenosa en un vaso sanguíneo.

Dicho tratamiento redujo los niveles de proteína TAU en el cerebro entre un 50% y un 80% hasta los 11 meses, el periodo de estudio más largo. Y lo que es más importante, la terapia revirtió algunos de los daños relacionados con el Alzheimer, que estaban presentes en las células cerebrales de los animales.

«La tecnología funcionó tal y como esperábamos, reduciendo sustancialmente la TAU durante todo el tiempo de observación, sin causar efectos secundarios, incluso a lo largo de muchos meses, y mejorando los cambios patológicos en los cerebros de los animales», señala el autor principal, el doctor Bradley Hyman, que dirige la unidad de investigación del Alzheimer en el Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de Mass General. «Esto sugiere un plan a seguir para intentar ayudar a los pacientes», agrega.

La sencillez de la terapia la convierte en un enfoque especialmente atractivo. «Este fue el resultado de un único tratamiento de terapia de regulación génica, que se administró mediante una inyección en el torrente sanguíneo», explica el Dr. Hyman. «Aunque esta terapia aún está lejos de los pacientes, pues habría que hacer más pruebas de desarrollo y seguridad, es un primer paso prometedor y emocionante», afirma.

Cabe indicar que el estudio fue apoyado por Sangamo, gracias a un acuerdo de investigación patrocinado por Mass General. La financiación también fue proporcionada por Mass General y el Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas (DZNE) de la Fundación Helmholtz, la Fundación JPB, el Instituto Nacional del Envejecimiento y la Fundación BrightFocus.

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